Koselugo（司美替尼selumetinib)

司美替尼Koselugo於2020年4月10日，美國FDA宣布批准Koselugo（selumetinib）膠囊用於治療2歲及以上的I型神經纖維瘤（NF1）兒童患者。這是FDA批准的首款NF1治療藥物。該藥具體適應症為：用於治療患有症狀性、無法手術的神經纖維瘤的兒童患者。

NF1是一種神經系統遺傳性疾病，導致腫瘤在神經上生長，這些腫瘤（叢狀神經纖維瘤）可以生長在身體的任何地方，包括面部、四肢、脊柱周圍、身體深處可能影響器官的區域。最常見的神經纖維瘤相關症狀包括毀容、運動功能障礙和疼痛。來自SPRINT Stratum 1試驗的數據顯示，Koselugo治療對患者俱有顯著的臨床益處，可持續縮小腫瘤體積、緩解疼痛、改善日常功能和總體健康相關生活質量。

Koselugo是一種新型口服激酶抑製劑，於今年4月中旬獲得美國FDA批准，用於年齡≥2歲的1型神經纖維瘤病（NF1）兒科患者，治療NF1相關的症狀性、不能手術的叢狀神經纖維瘤（PN）。值得一提的是，Koselugo是美國FDA批准的第一種治療NF1的藥物。此前，Koselugo被授予了治療NF1的孤兒藥資格（ODD）和突破性藥物資格（BTD）。Koselugo是一種激酶抑製劑，意味著它可通過關鍵酶發揮作用，從而阻止腫瘤細胞的生長。

NF1是一種致衰性、進行性、常常導致毀容的罕見疾病，這種疾病通常始於生命早期，由特定基因的突變或缺陷引起。NF1通常在兒童早期確診，大約3000個嬰兒中就有一個出現NF1，其特徵是膚色（色素沉著）變化、神經和骨骼損傷、一生中發生良性和惡性腫瘤的風險。30%到50%的NF1患者出現一處或多處叢狀神經纖維瘤（PN）。PN的主要治療方法是手術切除。不幸的是，由於這些腫瘤的位置或體積，許多患者不適合進行手術。此外，NP通常在最佳手術切除後復發，因此代表了一個醫療需求未滿足的重要領域。

Koselugo的活性藥物成分為selumetinib，這是一種口服、強效、選擇性MEK1/2激酶抑製劑。NF1基因編碼神經纖維瘤蛋白（neurofibromin），該蛋白對RAS/MAPK通路進行負調控，幫助控制細胞生長、分化和存活。NF1基因突變可能導致RAS/RAF/MEK/ERK信號途徑失調，而這可能導致細胞以不受控制的方式生長、分裂和復制，並可能導致腫瘤生長。selumetinib通過抑制這條途徑中的MEK酶，潛在地抑制腫瘤生長。目前，selumetinib正在臨床研究中評估作為單藥療法以及聯合其他療法治療多種類型腫瘤的潛力。

selumetinib由Array BioPharma發現，阿斯利康於2003年授權獲得了該化合物的全球獨家權利。2018年7月，阿斯利康與默沙東達成腫瘤學戰略合作，在全球範圍內共同開發和商業化selumetinib和PARP抑製劑Lynparza。目前，雙方正在開展I/II期臨床研究SPRINT，在無法手術的NF1相關叢狀神經纖維瘤（PN）兒科患者中探索selumetinib的潛在益處。

1型神經纖維瘤病（NF1）是一種不可治癒的遺傳疾病，在嬰兒中的發病率大約為三千至四千分之一。該病是由NF1基因中的一個自發突變或遺傳突變引起，與許多症狀相關，包括皮膚表面和皮膚內的軟團塊（皮下神經纖維瘤）、皮膚色素沉著（咖啡牛乳色斑塊），在20%-50%的患者中還會引起神經鞘良性腫瘤（叢狀神經纖維瘤[PN]）。這些叢狀神經纖維瘤（PN）可引起疼痛、運動功能障礙和毀容等病症。

NF1患者可能會經歷許多其他並發症，如學習困難、脊柱扭曲和彎曲、高血壓和癲癇。NF1也會增加一個人患有其他癌症的風險，包括惡性腦和外周神經鞘腫瘤及白血病。該病症狀在兒童早期開始，嚴重程度變化很大，可使預期壽命減少多達15年。

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